4552 ＪＣＲファーマ 四半期報告書－第49期第3四半期(2023/10/01－2023/12/31)

【表紙】

第一部【企業情報】

第１【企業の概況】

１【主要な経営指標等の推移】

（注）当社は四半期連結財務諸表を作成しておりますので、提出会社の主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

２【事業の内容】

　当第３四半期連結累計期間において、当社グループ（当社及び当社の関係会社）が営んでいる事業の内容に重要な変更はありません。

　また、主要な関係会社についても異動はありません。

第２【事業の状況】

１【事業等のリスク】

　当第３四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。

　なお、重要事象等は存在しておりません。

２【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

　文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。

(1）経営成績の状況

①当期の経営成績

売上高は337億18百万円（前年同期比26.3％増）となりました。

遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」は、2023年４月に薬価改定はありましたが、販売数量が大きく増加しました。また、「イズカーゴ®点滴静注用10mg」なども好調に推移しました。アストラゼネカ株式会社の新型コロナウイルスに対するワクチン原液の国内製造の受託を予定どおり終了したことによる減収はありましたが、主力製品が好調に推移し、契約金収入も増加した結果、前年同期に比べて増収となりました。

営業利益は78億９百万円（前年同期比57.7％増）、経常利益は73億88百万円（前年同期比39.6％増）、親会社株主に帰属する四半期純利益は51億60百万円（前年同期比44.6％増）となり、いずれも増益となりました。

積極的な研究開発活動の結果、研究開発費は30.3％増加し83億59百万円（前年同期比19億41百万円増）となりました。

②主な売上

③研究開発の状況

[ライソゾーム病治療薬]

・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。

・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤pabinafusp alfa（開発番号：JR-141）については、米国において米国食品医薬品局（FDA）より2022年12月にRare Pediatric Disease（※１）の指定を受けております。2022年２月にはグローバル臨床第３相試験において最初の被験者への投薬が開始されており、現在、被験者の登録を進めております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（開発番号：JR-171）については、現在、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第１/２相試験を完了し、その継続試験を実施しております。グローバルでの臨床第３相試験の早期開始に向けて、準備を進めております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）については、ドイツ連邦共和国規制当局Paul-Ehrlich Institute(PEI)に第１/２相試験のCTA（clinical trial application）が受理されました。2023年10月には最初の被験者への投薬が開始されており、現在、被験者の登録を進めております。2023年12月には、米国においてFDAよりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤（開発番号：JR-446）については、現在、2024年度中のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みを進めております。2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。

・その他のJ-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬（ポンペ病治療薬（開発番号：JR-162）、スライ症候群治療薬（開発番号：JR-443）、GM2ガングリオシドーシス治療薬（開発番号：JR-479）についても、研究開発を順次行うとともにグローバル展開を推進してまいります。なお、フコシドーシス治療薬（開発番号：JR-471）につきましては、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、臨床試験開始に向けた必要な研究等を進めております。

[基盤技術の創出]

・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究の他、J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しております。

・2023年５月にアンジェリーニファーマとてんかんを対象疾患として、J-Brain Cargo®技術を適用した新規生物学的治療薬の独占的グローバル開発および商業化契約を締結いたしました。

・2023年12月にアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（アレクシオン社）と、J-Brain Cargo®技術を適用した新規核酸医薬品創製を目的とした共同研究、選択権およびライセンス契約を締結いたしました。アレクシオン社とは、2023年３月に契約した、J-Brain Cargo®技術適用の神経変性疾患治療薬に関する共同研究、選択権およびライセンス契約に次ぐ、２つ目のパートナーシップとなります。

[再生医療等製品]

・「テムセル®HS注」の新たな適応拡大として新生児低酸素性虚血性脳症（開発番号：JR-031HIE）に対する臨床第１/２相試験を終了いたしました。今後の開発計画については検討中であります。

[ヒト成長ホルモン製剤]

・「グロウジェクト®」の骨端線閉鎖を伴わないSHOX異常症における低身長（開発番号：JR-401X）の効能追加については、2023年６月に一部変更承認を取得いたしました。

・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）の臨床第２相試験を終了いたしました。現在、投与された患者さんを対象とした継続試験を実施中であります。また、2024年度の臨床第３相試験の開始に向けた準備を進めております。

※１　Rare Pediatric Disease指定

希少小児疾患の予防と治療のための新薬および生物製剤の開発を促進することを目的としているもの。今後の米国における製造販売承認のための優先審査バウチャーを取得できる可能性がある。

(2）財政状態の分析

当第３四半期連結会計期間末における資産合計は1,027億73百万円（前連結会計年度末比78億35百万円増）、負債合計は468億24百万円（前連結会計年度末比43億円増）、純資産合計は559億48百万円（前連結会計年度末比35億34百万円増）となりました。

流動資産は、未収入金が減少した一方で、売掛金及び契約資産、現金及び預金および棚卸資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ96億66百万円増加して574億68百万円となりました。固定資産につきましては、有形固定資産が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ18億30百万円減少して453億４百万円となりました。

流動負債は、未払法人税等および未払消費税等が増加した一方で、短期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ38億47百万円減少して319億14百万円となりました。固定負債は、長期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ81億48百万円増加して149億10百万円となりました。

純資産につきましては、配当金の支払があった一方で、親会社株主に帰属する四半期純利益の計上などにより、前連結会計年度末に比べ35億34百万円増加して559億48百万円となりました。

これらの結果、当第３四半期連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ0.8ポイント低下して53.4％となりました。

(3）経営方針・経営戦略等

　当第３四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。

(4）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

　当第３四半期連結累計期間において、当社グループの優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題に重要な変更および新たに生じた課題はありません。

(5）研究開発活動

　当第３四半期連結累計期間の研究開発費の総額は83億59百万円（前年同期実績64億17百万円）であります。

　なお、当第３四半期連結累計期間における当社グループの研究開発活動の状況は、（１）経営成績の状況に記載のとおりであります。

(6）従業員の状況

　当第３四半期連結累計期間において、連結会社または提出会社の従業員数の著しい増減はありません。

(7）生産、受注及び販売の実績

　当第３四半期連結累計期間において、生産、受注および販売実績の著しい変動はありません。

(8）主要な設備

当第３四半期連結累計期間において、前連結会計年度末に計画中であった重要な設備の新設等につきましては、以下のとおり完了いたしました。

（注）神戸サイエンスパークセンターは2022年11月に竣工しており、2023年８月に本格稼働を開始いたしました。

３【経営上の重要な契約等】

　当第３四半期連結会計期間において、経営上の重要な契約等の決定又は締結等はありません。

第３【提出会社の状況】

１【株式等の状況】

（１）【株式の総数等】

①【株式の総数】

②【発行済株式】

（注）　提出日現在の発行数には、2024年２月１日からこの四半期報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は、含まれておりません。

（２）【新株予約権等の状況】

①【ストックオプション制度の内容】

該当事項はありません。

②【その他の新株予約権等の状況】

該当事項はありません。

（３）【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

　該当事項はありません。

（４）【発行済株式総数、資本金等の推移】

（５）【大株主の状況】

　当四半期会計期間は第３四半期会計期間であるため、記載事項はありません。

（６）【議決権の状況】

当第３四半期会計期間末日現在の「議決権の状況」については、株主名簿の記載内容が確認できないため、記載することができないことから、直前の基準日(2023年９月30日)に基づく株主名簿による記載をしております。

①【発行済株式】

（注）１．「完全議決権株式（その他）」欄の普通株式には、証券保管振替機構名義の株式が4,800株含まれております。また、「議決権の数」欄には、同機構名義の完全議決権株式に係る議決権の数48個が含まれております。

２．「完全議決権株式（その他）」欄の普通株式には、㈱日本カストディ銀行（信託Ｅ口）が所有する303,800株が含まれております。また、「議決権の数」欄には、同社名義の完全議決権株式に係る議決権の数3,038個が含まれております。

②【自己株式等】

（注）当社は、「株式給付信託（Ｊ－ＥＳＯＰ）」の導入に伴い、㈱日本カストディ銀行（信託Ｅ口）（東京都中央区晴海１丁目８番12号）へ自己株式を拠出しております。なお、自己名義所有株式数については、2023年９月30日現在において信託Ｅ口が所有する当社株式303,800株を自己株式数に含めておりません。

２【役員の状況】

該当事項はありません。

第４【経理の状況】

１．四半期連結財務諸表の作成方法について

当社の四半期連結財務諸表は、「四半期連結財務諸表の用語、様式及び作成方法に関する規則」（2007年内閣府令第64号）に基づいて作成しております。

２．監査証明について

当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、第３四半期連結会計期間（2023年10月１日から2023年12月31日まで）及び第３四半期連結累計期間（2023年４月１日から2023年12月31日まで）に係る四半期連結財務諸表について、有限責任監査法人トーマツによる四半期レビューを受けております。

１【四半期連結財務諸表】

（１）【四半期連結貸借対照表】

（２）【四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書】

【四半期連結損益計算書】

【第３四半期連結累計期間】

【四半期連結包括利益計算書】

【第３四半期連結累計期間】

【注記事項】

（四半期連結貸借対照表関係）

※コミットメントライン契約

当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、コミットメントライン契約を締結しております。

（四半期連結キャッシュ・フロー計算書関係）

　当第３四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第３四半期連結累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。

（株主資本等関係）

前第３四半期連結累計期間（自　2022年４月１日　至　2022年12月31日）

１．配当金支払額

（注）１．2022年５月12日取締役会決議および2022年10月26日取締役会決議の各配当金の総額には、株式給付信託制度における信託が保有する自社の株式に対する配当がそれぞれ４百万円および３百万円含まれております。

２．2022年５月12日取締役会決議による１株当たり配当額には、特別配当２円00銭を含んでおります。

２．基準日が当第３四半期連結累計期間に属する配当のうち、配当の効力発生日が当第３四半期連結会計期間の末日後となるもの

　該当事項はありません。

３．株主資本の金額の著しい変動

当社は2022年６月22日開催の定時株主総会の承認に基づき、2022年９月15日付で国立大学法人京都大学への寄付を目的とした第三者割当による自己株式（1,000,000株）の処分を実施いたしました。

この結果、当第３四半期連結累計期間において資本剰余金が610百万円、自己株式が611百万円減少しております。

当第３四半期連結累計期間（自　2023年４月１日　至　2023年12月31日）

１．配当金支払額

（注）2023年５月11日取締役会決議および2023年10月25日取締役会決議の各配当金の総額には、株式給付信託制度における信託が保有する自社の株式に対する配当がそれぞれ３百万円含まれております。

２．基準日が当第３四半期連結累計期間に属する配当のうち、配当の効力発生日が当第３四半期連結会計期間の末日後となるもの

　該当事項はありません。

３．株主資本の金額の著しい変動

株主資本の金額は、前連結会計年度末日と比較して著しい変動がありません。

（セグメント情報等）

【セグメント情報】

当社グループは「医薬品事業」の単一セグメントであるため、記載を省略しております。

（収益認識関係）

顧客との契約から生じる収益を分解した情報

当社グループの売上高は、主に顧客との契約から認識された収益であり、主要な製品別等に分解した場合の内訳は次のとおりであります。なお、その他の源泉から認識された収益に重要性はありません。

前第３四半期連結累計期間（自　2022年４月１日　至　2022年12月31日）

（単位：百万円）

当第３四半期連結累計期間（自　2023年４月１日　至　2023年12月31日）

（単位：百万円）

（１株当たり情報）

　１株当たり四半期純利益及び算定上の基礎並びに潜在株式調整後１株当たり四半期純利益及び算定上の基礎は、以下のとおりであります。

（注）株主資本において自己株式として計上されている株式給付信託制度における信託が保有する自社の株式は、１株当たり四半期純利益及び潜在株式調整後１株当たり四半期純利益の算定上、期中平均株式数の計算において控除する自己株式数に含めております。１株当たり四半期純利益及び潜在株式調整後１株当たり四半期純利益の算定上、控除した当該自己株式の期中平均株式数は前第３四半期連結累計期間331,911株、当第３四半期連結累計期間309,310株であります。

（重要な後発事象）

該当事項はありません。

２【その他】

第49期（2023年４月１日から2024年３月31日まで）中間配当について、2023年10月25日開催の取締役会において、2023年９月30日の最終の株主名簿に記録された株主に対し、次のとおり中間配当を行うことを決議いたしました。

第二部【提出会社の保証会社等の情報】

　該当事項はありません。

独立監査人の四半期レビュー報告書

有限責任監査法人 トーマツ 神戸事務所

監査人の結論

　当監査法人は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、「経理の状況」に掲げられているＪＣＲファーマ株式会社の2023年４月１日から2024年３月31日までの連結会計年度の第３四半期連結会計期間（2023年10月１日から2023年12月31日まで）及び第３四半期連結累計期間（2023年４月１日から2023年12月31日まで）に係る四半期連結財務諸表、すなわち、四半期連結貸借対照表、四半期連結損益計算書、四半期連結包括利益計算書及び注記について四半期レビューを行った。

　当監査法人が実施した四半期レビューにおいて、上記の四半期連結財務諸表が、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠して、ＪＣＲファーマ株式会社及び連結子会社の2023年12月31日現在の財政状態及び同日をもって終了する第３四半期連結累計期間の経営成績を適正に表示していないと信じさせる事項が全ての重要な点において認められなかった。

監査人の結論の根拠

　当監査法人は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期レビューの基準に準拠して四半期レビューを行った。四半期レビューの基準における当監査法人の責任は、「四半期連結財務諸表の四半期レビューにおける監査人の責任」に記載されている。当監査法人は、我が国における職業倫理に関する規定に従って、会社及び連結子会社から独立しており、また、監査人としてのその他の倫理上の責任を果たしている。当監査法人は、結論の表明の基礎となる証拠を入手したと判断している。

四半期連結財務諸表に対する経営者並びに監査役及び監査役会の責任

　経営者の責任は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠して四半期連結財務諸表を作成し適正に表示することにある。これには、不正又は誤謬による重要な虚偽表示のない四半期連結財務諸表を作成し適正に表示するために経営者が必要と判断した内部統制を整備及び運用することが含まれる。

　四半期連結財務諸表を作成するに当たり、経営者は、継続企業の前提に基づき四半期連結財務諸表を作成することが適切であるかどうかを評価し、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に基づいて継続企業に関する事項を開示する必要がある場合には当該事項を開示する責任がある。

　監査役及び監査役会の責任は、財務報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。

四半期連結財務諸表の四半期レビューにおける監査人の責任

　監査人の責任は、監査人が実施した四半期レビューに基づいて、四半期レビュー報告書において独立の立場から四半期連結財務諸表に対する結論を表明することにある。

　監査人は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期レビューの基準に従って、四半期レビューの過程を通じて、職業的専門家としての判断を行い、職業的懐疑心を保持して以下を実施する。

・　主として経営者、財務及び会計に関する事項に責任を有する者等に対する質問、分析的手続その他の四半期レビュー手続を実施する。四半期レビュー手続は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に準拠して実施される年度の財務諸表の監査に比べて限定された手続である。

・　継続企業の前提に関する事項について、重要な疑義を生じさせるような事象又は状況に関して重要な不確実性が認められると判断した場合には、入手した証拠に基づき、四半期連結財務諸表において、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠して、適正に表示されていないと信じさせる事項が認められないかどうか結論付ける。また、継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められる場合は、四半期レビュー報告書において四半期連結財務諸表の注記事項に注意を喚起すること、又は重要な不確実性に関する四半期連結財務諸表の注記事項が適切でない場合は、四半期連結財務諸表に対して限定付結論又は否定的結論を表明することが求められている。監査人の結論は、四半期レビュー報告書日までに入手した証拠に基づいているが、将来の事象や状況により、企業は継続企業として存続できなくなる可能性がある。

・　四半期連結財務諸表の表示及び注記事項が、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠していないと信じさせる事項が認められないかどうかとともに、関連する注記事項を含めた四半期連結財務諸表の表示、構成及び内容、並びに四半期連結財務諸表が基礎となる取引や会計事象を適正に表示していないと信じさせる事項が認められないかどうかを評価する。

・　四半期連結財務諸表に対する結論を表明するために、会社及び連結子会社の財務情報に関する証拠を入手する。監査人は、四半期連結財務諸表の四半期レビューに関する指示、監督及び実施に関して責任がある。監査人は、単独で監査人の結論に対して責任を負う。

　監査人は、監査役及び監査役会に対して、計画した四半期レビューの範囲とその実施時期、四半期レビュー上の重要な発見事項について報告を行う。

　監査人は、監査役及び監査役会に対して、独立性についての我が国における職業倫理に関する規定を遵守したこと、並びに監査人の独立性に影響を与えると合理的に考えられる事項、及び阻害要因を除去するための対応策を講じている場合又は阻害要因を許容可能な水準にまで軽減するためのセーフガードを適用している場合はその内容について報告を行う。

利害関係

　会社及び連結子会社と当監査法人又は業務執行社員との間には、公認会計士法の規定により記載すべき利害関係はない。

以　上

（注）１．上記の四半期レビュー報告書の原本は当社(四半期報告書提出会社)が別途保管しております。 ２．XBRLデータは四半期レビューの対象には含まれていません。