4552 ＪＣＲファーマ 四半期報告書－第48期第1四半期(令和4年4月1日－令和4年6月30日)

【表紙】

第一部【企業情報】

第１【企業の概況】

１【主要な経営指標等の推移】

（注）当社は四半期連結財務諸表を作成しておりますので、提出会社の主要な経営指標等の推移については記載しておりません。

２【事業の内容】

当第１四半期連結累計期間において、当社グループ（当社及び当社の関係会社）が営んでいる事業の内容に重要な変更はありません。

また、主要な関係会社についても異動はありません。

第２【事業の状況】

１【事業等のリスク】

当第１四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項の発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。

なお、重要事象等は存在しておりません。

２【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において判断したものであります。

(1）経営成績の状況

①当期の経営成績

売上高は96億６百万円（前年同期比2.1％減）となりました。

遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」は、販売数量は増加しましたが、2022年４月の薬価改定の影響を受けました。同じく薬価改定があった腎性貧血治療薬は減収幅が大きかったものの、2021年５月に薬価収載された「イズカーゴ®点滴静注用10mg」が大きく寄与したことなどにより、主力製品の売上合計は前年同期を上回りました。主力製品以外では、契約金収入は増加しましたが、アストラゼネカ株式会社の新型コロナウイルスに対するワクチン原液の国内製造の受託を予定どおり終了したことなどにより、売上高合計は前年同期に比べて減収となりました。

営業利益は15億36百万円（前年同期比48.5％減）、経常利益は20億83百万円（前年同期比30.5％減）、親会社株主に帰属する四半期純利益は13億68百万円（前年同期比10.7％減）となり、いずれも減益となりました。

積極的な研究開発活動の結果、研究開発費は24.9％増加し21億91百万円（前年同期比４億37百万円増）となりました。

②主な売上

③研究開発の状況

[ライソゾーム病治療薬]

・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。また、J-Brain Cargo®技術の様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究にも注力しております。

・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141）については、2021年５月に日本での販売を開始いたしました（製品名「イズカーゴ®点滴静注用10mg」）。また、米国では2021年２月に米国食品医薬品局（FDA）よりFast Track（※１）の指定を、欧州（EU）では2021年10月に欧州医薬品庁（EMA）よりPRIME（※２）の指定をそれぞれ受けております。2022年２月にはグローバル臨床第３相試験において最初の被験者への投薬が開始されております。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（開発番号：JR-171）については、現在、日本・ブラジル・米国において臨床第１/２相試験を実施しており、2022年３月までに計画した全例の登録を完了しております。なお、2021年２月にFDAより、2021年３月に欧州委員会（EC）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。また、2021年９月にFDAよりFast Trackの指定を受けており、米国における臨床開発の迅速化、優先審査や早期承認が期待されます。

・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）については、2022年１月にECよりオーファンドラッグの指定を受けており、欧州（EU）領域における開発促進のための様々なインセンティブを受けることができます。現在、2023年上半期のグローバル臨床試験開始に向けた取り組みを進めております。

・その他のJ-Brain Cargo®を適用したライソゾーム病治療薬（ポンペ病治療薬（開発番号：JR-162）、スライ症候群治療薬（開発番号：JR-443）、サンフィリッポ症候群B型治療薬（開発番号：JR-446）、GM2ガングリオシドーシス治療薬（開発番号：JR-479））についても、研究開発を順次行うとともにグローバル展開を推進してまいります。

[再生医療等製品]

・「テムセル®HS注」の新たな適応拡大として新生児低酸素性虚血性脳症（開発番号：JR-031HIE）に対する臨床第１/２相試験を実施しております。

・帝人株式会社との共同開発であった他家（同種）歯髄由来幹細胞（DPC）を用いた急性期脳梗塞を適応症とする再生医療等製品（開発番号：JTR-161/JR-161）については、2022年４月に共同開発を終結することで合意いたしました。

[ヒト成長ホルモン製剤]

・「グロウジェクト®」へのSHOX異常症（開発番号：JR-401X）の効能追加については、2022年７月に製造販売承認申請を行いました。

・遺伝子組換え持続型成長ホルモン製剤（開発番号：JR-142）の臨床第２相試験を実施しております。

※１　FDA　Fast Track制度

重篤な疾患を治療するために、アンメットメディカルニーズを満たす治療薬の開発を促進し、審査を迅速化することを目的とした制度。ファストトラック制度に指定された医薬品は、開発計画についてFDAと頻繁にミーティングを行うほか、関連する基準を満たす場合に優先審査および早期承認の対象となる。

※２　EMA　PRIME (PRIority MEdicines)

アンメットメディカルニーズを対象とした医薬品の開発支援を強化するために開始したスキーム。PRIMEによって早期かつ積極的な支援を受けることで医薬品の申請を迅速に行うことが可能となり、また迅速審査の対象になる可能性がある。

(2）財政状態の分析

当第１四半期連結会計期間末における資産合計は924億99百万円（前連結会計年度末比46億34百万円減）、負債合計は415億20百万円（前連結会計年度末比45億24百万円減）、純資産合計は509億79百万円（前連結会計年度末比１億10百万円減）となりました。

流動資産は、現金及び預金が増加した一方で、売掛金及び契約資産が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ42億４百万円減少して579億83百万円となりました。固定資産につきましては、有形固定資産が増加した一方で、繰延税金資産が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ４億29百万円減少して345億16百万円となりました。

流動負債は、未払法人税等が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ46億27百万円減少して374億26百万円となりました。固定負債は、長期借入金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ１億３百万円増加して40億94百万円となりました。

純資産につきましては、親会社株主に帰属する四半期純利益の計上があった一方で、配当金の支払などにより、前連結会計年度末に比べ１億10百万円減少して509億79百万円となりました。

これらの結果、当第１四半期連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ2.5ポイント上昇して54.3％となりました。

現時点では当社グループにおいて、新型コロナウイルス感染症の影響は受けておりませんが、今後の世界情勢の見通しが立たない中、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、総額155億円のコミットメントライン契約を締結しております。

(3）経営方針・経営戦略等

当第１四半期連結累計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略について重要な変更はありません。

(4）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

当第１四半期連結累計期間において、当社グループの優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題に重要な変更および新たに生じた課題はありません。

(5）研究開発活動

当第１四半期連結累計期間の研究開発費の総額は21億91百万円（前年同期実績17億54百万円）であります。

なお、当第１四半期連結累計期間における当社グループの研究開発活動の状況は、（１）経営成績の状況に記載のとおりであります。

(6）従業員の状況

当第１四半期連結累計期間において、連結会社または提出会社の従業員数の著しい増減はありません。

(7）生産、受注及び販売の実績

当第１四半期連結累計期間において、生産、受注および販売実績の著しい変動はありません。

(8）主要な設備

当第１四半期連結累計期間において、主要な設備の著しい変動および新たに確定した重要な設備の新設、除却等はありません。

３【経営上の重要な契約等】

当第１四半期連結会計期間において、経営上の重要な契約等の決定又は締結等はありません。

第３【提出会社の状況】

１【株式等の状況】

（１）【株式の総数等】

①【株式の総数】

②【発行済株式】

（注）　提出日現在の発行数には、2022年８月１日からこの四半期報告書提出日までの新株予約権の行使により発行された株式数は、含まれておりません。

（２）【新株予約権等の状況】

①【ストックオプション制度の内容】

該当事項はありません。

②【その他の新株予約権等の状況】

該当事項はありません。

（３）【行使価額修正条項付新株予約権付社債券等の行使状況等】

該当事項はありません。

（４）【発行済株式総数、資本金等の推移】

（５）【大株主の状況】

当四半期会計期間は第１四半期会計期間であるため、記載事項はありません。

（６）【議決権の状況】

当第１四半期会計期間末日現在の「議決権の状況」については、株主名簿の記載内容が確認できないため、記載することができないことから、直前の基準日(2022年３月31日)に基づく株主名簿による記載をしております。

①【発行済株式】

（注）１．「完全議決権株式（その他）」欄の普通株式には、証券保管振替機構名義の株式4,800株が含まれております。また、「議決権の数」欄には、同機構名義の完全議決権株式に係る議決権の数48個が含まれております。

２．「完全議決権株式（その他）」欄の普通株式には、㈱日本カストディ銀行（信託Ｅ口）が所有する343,600株が含まれております。また、「議決権の数」欄には、同社名義の完全議決権株式に係る議決権の数3,436個が含まれております。

②【自己株式等】

（注）　当社は、「株式給付信託（Ｊ－ＥＳＯＰ）」の導入に伴い、2014年２月18日付で自己株式400,000株を㈱日本カストディ銀行（信託Ｅ口）（東京都中央区晴海１丁目８番12号）へ拠出しております。なお、自己名義所有株式数については、2022年３月31日現在において信託Ｅ口が所有する当社株式343,600株を自己株式数に含めておりません。

２【役員の状況】

該当事項はありません。

第４【経理の状況】

１．四半期連結財務諸表の作成方法について

当社の四半期連結財務諸表は、「四半期連結財務諸表の用語、様式及び作成方法に関する規則」（2007年内閣

府令第64号）に基づいて作成しております。

２．監査証明について

当社は、金融商品取引法第193条の２第１項の規定に基づき、第１四半期連結会計期間（2022年４月１日から2022年６月30日まで）及び第１四半期連結累計期間（2022年４月１日から2022年６月30日まで）に係る四半期連結財務諸表について、有限責任監査法人トーマツによる四半期レビューを受けております。

１【四半期連結財務諸表】

（１）【四半期連結貸借対照表】

（２）【四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書】

【四半期連結損益計算書】

【第１四半期連結累計期間】

【四半期連結包括利益計算書】

【第１四半期連結累計期間】

【注記事項】

（会計方針の変更）

（時価の算定に関する会計基準の適用指針の適用）

「時価の算定に関する会計基準の適用指針」（企業会計基準適用指針第31号 2021年６月17日。以下「時価算定会計基準適用指針」という。）を当第１四半期連結会計期間の期首から適用し、時価算定会計基準適用指針第27-２項に定める経過的な取扱いに従って、時価算定会計基準適用指針が定める新たな会計方針を将来にわたって適用することといたしました。これによる四半期連結財務諸表への影響はありません。

（追加情報）

（新型コロナウイルス感染症の影響）

新型コロナウイルス感染症の影響につきましては、収束まではある程度の期間を要すると想定しておりますが、当社グループの業績への影響は軽微であると判断しております。従いまして前連結会計年度の有価証券報告書の追加情報に記載したとおり、会計上の見積りへの影響はありません。

（四半期連結貸借対照表関係）

※コミットメントライン契約

現時点では当社グループにおいて、新型コロナウイルス感染症の影響は受けておりませんが、今後の世界情勢の見通しが立たない中、当社グループがグローバルで持続的な成長を行うために、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で、バックアップラインとして運転資金を確保する事を目的として、コミットメントライン契約を締結しております。

（四半期連結損益計算書関係）

※契約解約損

前第１四半期連結累計期間（自　2021年４月１日　至　2021年６月30日）

前臨床段階であった一部の開発品に関しまして、締結していた優先交渉権について契約当事者間で双方合意の上で、2021年５月に契約を解消することとなりました。

本件に伴い、契約解約損が発生しております。

（四半期連結キャッシュ・フロー計算書関係）

当第１四半期連結累計期間に係る四半期連結キャッシュ・フロー計算書は作成しておりません。なお、第１四半期連結累計期間に係る減価償却費（無形固定資産に係る償却費を含む。）は、次のとおりであります。

（株主資本等関係）

前第１四半期連結累計期間（自　2021年４月１日　至　2021年６月30日）

１．配当金支払額

（注）１　配当金の総額には、株式給付信託制度における信託が保有する自社の株式に対する配当金２百万円が含まれております。

２　１株当たり配当額には、記念配当０円50銭を含んでおります。

２．基準日が当第１四半期連結累計期間に属する配当のうち、配当の効力発生日が当第１四半期連結会計期間の末日後となるもの

該当事項はありません。

３．株主資本の著しい変動

株主資本の金額は、前連結会計年度末日と比較して著しい変動がありません。

当第１四半期連結累計期間（自　2022年４月１日　至　2022年６月30日）

１．配当金支払額

（注）１　配当金の総額には、株式給付信託制度における信託が保有する自社の株式に対する配当金４百万円が含まれております。

２　１株当たり配当額には、特別配当２円00銭を含んでおります。

２．基準日が当第１四半期連結累計期間に属する配当のうち、配当の効力発生日が当第１四半期連結会計期間の末日後となるもの

該当事項はありません。

３．株主資本の著しい変動

株主資本の金額は、前連結会計年度末日と比較して著しい変動がありません。

（セグメント情報等）

【セグメント情報】

当社グループは「医薬品事業」の単一セグメントであるため、記載を省略しております。

（収益認識関係）

顧客との契約から生じる収益を分解した情報

前第１四半期連結累計期間（自　2021年４月１日　至　2021年６月30日）

（単位：百万円）

当第１四半期連結累計期間（自　2022年４月１日　至　2022年６月30日）

（単位：百万円）

（１株当たり情報）

１株当たり四半期純利益及び算定上の基礎並びに潜在株式調整後１株当たり四半期純利益及び算定上の基礎は、以下のとおりであります。

（注）　株主資本において自己株式として計上されている株式給付信託制度における信託が保有する自社の株式は、１株当たり四半期純利益及び潜在株式調整後１株当たり四半期純利益の算定上、期中平均株式数の計算において控除する自己株式数に含めております。１株当たり四半期純利益及び潜在株式調整後１株当たり四半期純利益の算定上、控除した当該自己株式の期中平均株式数は前第１四半期連結累計期間355,366株、当第１四半期連結累計期間337,733株であります。

（重要な後発事象）

（第三者割当増資の引受け）

当社は、2022年７月27日開催の取締役会において、台湾の医薬品製造開発受託会社であるMycenax Biotech Inc.（以下、Mycenax社）が実施する第三者割当増資を引受けることを決議しました。この引受けにより、Mycenax社は当社の持分法適用関連会社となります。

１．本引受けの目的

当社は希少疾病をターゲットとした研究開発に注力しておりますが、今後数年間のうちに、J-Brain Cargo®技術を適用した複数の開発品目のグローバル臨床試験入りを予定しております。

複数の研究開発の同時並行的な進捗を可能とするため、自社生産キャパシティの柔軟性向上と生産活動の加速を目的として、本引受けを通じて、フルサービスのCDMO事業を提供するバイオ医薬品の製造開発受託会社として実績のあるMycenax社との関係を強化いたします。

２．相手先の概要

※１　１ニュー台湾ドル＝4.57円（2022年７月25日のTTM）にて邦貨換算しております。

３．取得株式数及び異動後の所有株式数の状況

※２　Mycenax社が行う増資に伴う新株発行（5,000万株）を加味した議決権保有割合を記載しており、当社はMycenax社の筆頭株主となります。

４．株式取得実施日（予定）

台湾当局による外国投資への承認が得られて15日以内

５．支払資金の調達方法

自己資金によっております。

２【その他】

2022年５月12日開催の取締役会において、2022年３月31日の株主名簿に記録された株主に対し、次のとおり期末配当を行うことを決議いたしました。

第二部【提出会社の保証会社等の情報】

該当事項はありません。

独立監査人の四半期レビュー報告書

有限責任監査法人 トーマツ 神戸事務所

監査人の結論

　当監査法人は、金融商品取引法第193条の2第1項の規定に基づき、「経理の状況」に掲げられているＪＣＲファーマ株式会社の2022年4月1日から2023年3月31日までの連結会計年度の第1四半期連結会計期間（2022年4月1日から2022年6月30日まで）及び第1四半期連結累計期間（2022年4月1日から2022年6月30日まで）に係る四半期連結財務諸表、すなわち、四半期連結貸借対照表、四半期連結損益計算書、四半期連結包括利益計算書及び注記について四半期レビューを行った。

　当監査法人が実施した四半期レビューにおいて、上記の四半期連結財務諸表が、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠して、ＪＣＲファーマ株式会社及び連結子会社の2022年6月30日現在の財政状態及び同日をもって終了する第1四半期連結累計期間の経営成績を適正に表示していないと信じさせる事項が全ての重要な点において認められなかった。

監査人の結論の根拠

　当監査法人は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期レビューの基準に準拠して四半期レビューを行った。四半期レビューの基準における当監査法人の責任は、「四半期連結財務諸表の四半期レビューにおける監査人の責任」に記載されている。当監査法人は、我が国における職業倫理に関する規定に従って、会社及び連結子会社から独立しており、また、監査人としてのその他の倫理上の責任を果たしている。当監査法人は、結論の表明の基礎となる証拠を入手したと判断している。

四半期連結財務諸表に対する経営者並びに監査役及び監査役会の責任

　経営者の責任は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠して四半期連結財務諸表を作成し適正に表示することにある。これには、不正又は誤謬による重要な虚偽表示のない四半期連結財務諸表を作成し適正に表示するために経営者が必要と判断した内部統制を整備及び運用することが含まれる。

　四半期連結財務諸表を作成するに当たり、経営者は、継続企業の前提に基づき四半期連結財務諸表を作成することが適切であるかどうかを評価し、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に基づいて継続企業に関する事項を開示する必要がある場合には当該事項を開示する責任がある。

　監査役及び監査役会の責任は、財務報告プロセスの整備及び運用における取締役の職務の執行を監視することにある。

四半期連結財務諸表の四半期レビューにおける監査人の責任

　監査人の責任は、監査人が実施した四半期レビューに基づいて、四半期レビュー報告書において独立の立場から四半期連結財務諸表に対する結論を表明することにある。

　監査人は、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期レビューの基準に従って、四半期レビューの過程を通じて、職業的専門家としての判断を行い、職業的懐疑心を保持して以下を実施する。

・　主として経営者、財務及び会計に関する事項に責任を有する者等に対する質問、分析的手続その他の四半期レビュー手続を実施する。四半期レビュー手続は、我が国において一般に公正妥当と認められる監査の基準に準拠して実施される年度の財務諸表の監査に比べて限定された手続である。

・　継続企業の前提に関する事項について、重要な疑義を生じさせるような事象又は状況に関して重要な不確実性が認められると判断した場合には、入手した証拠に基づき、四半期連結財務諸表において、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠して、適正に表示されていないと信じさせる事項が認められないかどうか結論付ける。また、継続企業の前提に関する重要な不確実性が認められる場合は、四半期レビュー報告書において四半期連結財務諸表の注記事項に注意を喚起すること、又は重要な不確実性に関する四半期連結財務諸表の注記事項が適切でない場合は、四半期連結財務諸表に対して限定付結論又は否定的結論を表明することが求められている。監査人の結論は、四半期レビュー報告書日までに入手した証拠に基づいているが、将来の事象や状況により、企業は継続企業として存続できなくなる可能性がある。

・　四半期連結財務諸表の表示及び注記事項が、我が国において一般に公正妥当と認められる四半期連結財務諸表の作成基準に準拠していないと信じさせる事項が認められないかどうかとともに、関連する注記事項を含めた四半期連結財務諸表の表示、構成及び内容、並びに四半期連結財務諸表が基礎となる取引や会計事象を適正に表示していないと信じさせる事項が認められないかどうかを評価する。

・　四半期連結財務諸表に対する結論を表明するために、会社及び連結子会社の財務情報に関する証拠を入手する。監査人は、四半期連結財務諸表の四半期レビューに関する指示、監督及び実施に関して責任がある。監査人は、単独で監査人の結論に対して責任を負う。

　監査人は、監査役及び監査役会に対して、計画した四半期レビューの範囲とその実施時期、四半期レビュー上の重要な発見事項について報告を行う。

　監査人は、監査役及び監査役会に対して、独立性についての我が国における職業倫理に関する規定を遵守したこと、並びに監査人の独立性に影響を与えると合理的に考えられる事項、及び阻害要因を除去又は軽減するためにセーフガードを講じている場合はその内容について報告を行う。

利害関係

　会社及び連結子会社と当監査法人又は業務執行社員との間には、公認会計士法の規定により記載すべき利害関係はない。

以　上

（注）１．上記の四半期レビュー報告書の原本は当社（四半期報告書提出会社）が別途保管しております。 ２．XBRLデータは四半期レビューの対象には含まれていません。